Terapia génica en la Argentina, ¿es posible? un elemento más para el tratamiento de enfermedades raras de la retina

Jorge E. Mancini; Mario Saravia

doi:10.70313/2718.7446.v16.n04.257

Terapia génica en la Argentina, ¿es posible?

un elemento más para el tratamiento de enfermedades raras de la retina

Autores

Jorge E. Mancini Salud Ocular, General Roca, Río Negro, Argentina
Mario Saravia Buenos Aires Mácula, Buenos Aires, Argentina

DOI:

https://doi.org/10.70313/2718.7446.v16.n04.257

Resumo

Realidad o mito
La terapia génica o genoterapia para el tratamiento de enfermedades raras es una realidad en la medicina en general¹ y también en la terapéutica ocular²...

Referências

Cring MR, Sheffield VC. Gene therapy and gene correction: targets, progress, and challenges for treating human diseases. Gene Ther 2022; 29: 3-12.

Botto C, Rucli M, Tekinsoy MD et al. Early and late stage gene therapy interventions for inherited retinal degenerations. Prog Retin Eye Res 2022; 86: 100975.

Shen WY, Lai CM, Lai YKY et al. Practical considerations of recombinant adeno-associated virus-mediated gene transfer for treatment of retinal degenerations. J Gene Med 2003; 5: 576-587.

Sánchez-Ramos JA, Hernández-Vázquez AY, Ramírez-Estudillo JA. Amaurosis congénita de Leber RPE-65, seguimiento a 7 años. Gac Med Mex 2017; 153: 919-923.

Jalil A, Ivanova T, Moussa G et al. Retinal gene therapy in RPE-65 gene mediated inherited retinal dystrophy. Eye (Lond) 2023; 37: 1874-1877.

Downloads

Publicado

2023-12-20

Como Citar

[1]

Mancini, J.E. e Saravia, M. 2023. Terapia génica en la Argentina, ¿es posible? un elemento más para el tratamiento de enfermedades raras de la retina. Oftalmología Clínica y Experimental. 16, 4 (Dez. 2023), e342-e345. DOI:https://doi.org/10.70313/2718.7446.v16.n04.257.

Descarregar Citação

Edição

Vol. 16 N.º 4 (2023)

Secção

Opiniones Científicas

Licença

Este trabalho encontra-se publicado com a Licença Internacional Creative Commons Atribuição-NãoComercial-SemDerivações 4.0.

Con esta licencia no se permite un uso comercial de la obra original, ni la generación de obras derivadas. Las licencias Creative Commons permiten a los autores compartir y liberar sus obras en forma legal y segura.